怎么加入临床试验,获得免费治疗机会

2020-07-15

在骨髓瘤病友平台上会发布一些招募信息,同时也会有入组标准,符合招募标准才可以获得免费治疗机会。但是要求患者必须依从性要好,方便更好地研究疾病,更好的治疗研究新药。如果觉得治疗过程效果不明显可以随时出组。



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多发性骨髓瘤的早期症状有什么

多发性骨髓瘤的早期症状:
  近年来多发性骨髓瘤发病率越来越高,临床上这种病人也越来越多。
  导致病人的增多的原因主要有包括环境的因素、医疗诊断水平的增强和老百姓的体检意识增强以及体检的频度的提高,多发性骨髓也因此能够被尽早的发现和治疗。
  多发性骨髓瘤的早期表现千差万别,包括乏力、困倦、肾脏表现、骨关节疼痛等症状,因此,在常规体检中发现肝功能、肾功能以及大家关注度更高白球比、白蛋白和球蛋白的比值相关指标出现的异常数值,就要想到有没有球蛋白的问题。这个指标可以通过经常做体检得到一些详细的分析和体检结果。
  这些分析和结果对早期骨髓瘤的发现和后续治疗都具有重要意义。

多发性骨髓瘤患者能活多久

多发性骨髓瘤能活多久:
  多发性骨髓瘤是近年来增长很快的一种血液恶性肿瘤,近几年有很多新型的药物让骨髓瘤的预后有明显的改观,新型药物组合治疗后,骨髓瘤病人的存活率远远超过了传统药物、普通化疗时期,使骨髓瘤病人的生活质量和长期生活的机会大大的升高。随着新药物的不断的进入国内和上市以及纳入医保范围、医疗科学技术的高速发展,相信在未来,经过长期的用药 ,规律的诊治,能使病人达到生活质量不受影响的程度。
  所以我们应该逐渐把骨髓瘤作为一个慢性病去对待,不把它当作一个肿瘤,让他们用一些口服药,就能达到一个长期生存生活质量不受影响的程度。对骨髓瘤病人远期及以后,我们是充满希望的。

多发性骨髓瘤肾损害怎么治

多发性骨髓瘤出现肾损害的治疗有两个方面,其一是减少骨髓瘤细胞数量及其M蛋白的产量,可以采用全身化疗、放射治疗、骨髓移植、血液净化等方法;其二是全身支持疗法及其诱发因素的防治。第一,多饮水,保持足够尿量,大量饮水,有利于轻链蛋白、尿酸和钙盐排泄,防止肾小管内管型形成。第二,防治尿酸性肾病,碱化尿液可减少尿酸及轻链蛋白在肾内沉积和管型形成。第三,防治高钙血症,高钙血症可引起肾损害,与轻链蛋白同时存在时肾毒性增强。第四,血浆置换。第五,替代治疗。

为什么多发性骨髓瘤患者容易发生贫血

正常的造血功能受到抑制,导致血细胞逐渐减少,这个时候就会引起患者贫血的表现。骨髓瘤细胞分泌一些造血的抑制因子,造血会受抑制。另外骨髓瘤病人80%会发生肾损害,之后会产生促红细胞生成素,促红素减少,促红细胞产生也会降低,造成贫血。

多发性骨髓瘤患者大便频次很高怎么办

腹泻后首先判断是感染性腹泻还是药物引起的腹泻,病人吃东西不适会引起感染性腹泻,可以吃些黄连素一类的消炎药解决。靶向治疗药硼替佐米用完后其中有一个副作用是腹泻,而且频次很高,此时可以用些止泻药控制便秘。

多发性骨髓瘤患者治疗骨痛的方法有哪些

很多多发性骨髓瘤患者都会有骨病。有些病人并不是瘫痪,而是非常疼动不了,可以临时加一些吗啡缓释片减轻疼痛,然后再做治疗。也可用些激素类药物控制病情。另外双膦酸盐的作用是阻止破骨细胞破坏骨质。这三种结合很多病人骨痛都能解决。

从哪里可以了解多发性骨髓瘤的知识

可以通过“骨髓瘤公共微信平台”了解一些骨髓瘤的知识。会发布一些骨髓瘤病人诊断的信息,治疗信息,临床试验新药的信息;也可关注网站“骨髓瘤病友”;网上一些科普讲座;5月和11月科室每年会举办患者教育活动等等,通过这些都可以了解多发性骨髓瘤的知识。

恶性骨髓瘤能治好吗

恶性骨髓瘤能治好吗?多发性骨髓瘤是一种非常可怕的恶性浆细胞病,这种肿瘤细胞起源是骨髓里面的浆细胞,而浆细胞呢是B淋巴细胞最后发育的产物。所以可以说多发性骨髓是属于B淋巴细胞的范围。大多数患病者的年龄大于四十岁,男生普遍多余女生。由于淋巴疾病,所以会容易滋生各种细菌性感染。这种病不会感染,大家不必惊慌。在晚期的多发性骨髓瘤患者情况下,一般不会使用化疗。

如果这种病不进行治疗,一旦病发也就几个月,治疗就可以活的久一些,评论五到十年。事实上,能影响骨髓瘤患者寿命的因素很多,比如说治疗,护理,心理因素等等,都会影响骨髓瘤患者的生命。积极治疗的患者生存期一般都在十年以上。

肿瘤专家循证医学研究,发现通过术后应用中药如人参皂苷rg3等,确实能够提高患者1~2年生存率,而且两年后复发转移率降低了六个百分点。她们还观察了1720例晚期患者,发现在现代医学治疗的基础上应用中医药,能够将患者的生存期再延长3.57个月。相比于西药,这已经是一个非常了不起的成就。另外一定一定要仔细的记录骨痛的部位,性质,程度。如果她们觉得突然很疼痛。可能是发生病理性骨折,要及时送到医院去处理。病人的脸色不好,面色苍白。呼吸急促。这种严重了会引至休克。生命很宝贵,只有一次,一定一定要珍惜。

在多发性骨髓瘤的治疗上,放化疗后很多患者会出现食欲不振、恶心呕吐等副作用,此时服用中药对副作用的改善是非常好的,这一点在国际上都是被认可的,“如果是体质较弱的患者,在放化疗或手术前就开始服用中药,还能提高他的耐受性,帮助他按时、顺利地完成西医治疗。另外,中医药还可以缓解肿瘤患者的疼痛、水肿等很多症状。总之中医的目标就是协助西医让肿瘤患者活得更长,生存质量更好”。比较常用的中药人参皂苷rg3是从人参中提取的一种单体成分,人参具有大补元气、固脱生津之功,是古往来治疗虚证之要药,能补阳中之阴、阴中之阳,补益脾胃,益气补血,减少化疗毒副作用。

对于晚期的的多大性骨髓瘤患者而言,多发性骨髓瘤晚期能活多久主要取决于病人是否配合治疗,和患者自身的身体状况,在手术中放化疗一直是多发性骨髓瘤常用的治疗方法,但是晚期的实在不适合这种方法去治疗。接受化疗一般也就只能延长一两个月的生命。嗅觉异常者和恶心呕吐者可在食物中加姜汁或喝些陈皮茶,也可以配合服用维生素B6和人参皂苷rg3。鼓励病人多进食,以营养丰富、清单易消化的食品为好。应调动患者的视觉、嗅觉已增加饮食,调配平时喜爱的食物,少食多餐。

患者长期卧床,被受折磨,出现焦虑、失眠、忧郁、易怒、孤独、怕被家人丢弃。家人和医护人员应主动与患者接触,倍加关爱和照顾,消除陌生感、孤独感,经常与患者沟通,使其保持良好心理状态。

多发性骨髓瘤的检查和诊断方法

1、多发性骨髓瘤如何诊断

需结合骨髓涂片检查中的骨髓瘤细胞百分比、血或尿中的M蛋白量、X线检查的溶骨性损害等指标结合患者临床表现进行诊断。

一般骨髓中浆细胞增多(>30%)、血或尿中的M蛋白量分别大于35g/L或1g/24h、X线检查有溶骨性损害即应考虑多发性骨髓瘤的诊断。

 2、多发性骨髓瘤的临床分期标准

临床分期反映病程的早晚,而MM病程的早晚主要取决于患者体内骨髓瘤细胞的总数量(瘤负荷),当瘤细胞数量有限时不引起临床症状,患者可无察觉,称临床前期,此期一般为1~2年,少数病例的临床前期可长达4~5年或更长时间,当瘤细胞总数量≥1×1011时,开始出现临床症状,随着瘤细胞数量增加,病情逐渐加重,当瘤细胞数量增至相当大时将导致死亡。

3、多发性骨髓瘤的病理分型

(1)IgG型:最常见,约占MM的50%左右,此型具有MM的典型临床表现。

(2)IgA型: IgA型约占MM的15%~20%,除具有MM的一般表现外,IgA易聚集成多聚体而引起高黏滞血症,易有高钙血症和高胆固醇血症等特点。

(3)轻链型:其单克隆免疫球蛋白是单克隆κ链或单克隆λ链,而重链缺如,此型约占MM的15%~20%,此型瘤细胞常分化较差,增殖迅速,骨骼破坏多见,肾功能损害较重。

(4)IgD型:约占MM的8%~10%,除具有MM的一般表现外,尚具有发病年龄相对较年轻,髓外浸润,骨质硬化病变相对多见等特点。

(5)IgM型:少见,仅占MM的1%左右,除具有MM的一般临床表现外,因其分子量较大(分子量950000)且易形成五聚体而使血液黏滞性增高,故易发生高黏滞综合征是其特点。

(6)IgE型:此型罕见

(7)双克隆或多克隆型:此型少见,仅占MM的1%以下

(8)不分泌型:此型约占MM的1%,患者有骨髓中浆(瘤)细胞增生显著,骨痛,骨质破坏,贫血,正常免疫球蛋白减少,易发生感染等MM的典型临床表现,但血清中无M成分,尿中无单克隆轻链(尿本-周蛋白阴性)。

4、多发性骨髓瘤的鉴别诊断

本病误诊率很高,患者可因发热,尿改变,腰腿疼被误诊为呼吸系统感染,肾炎,骨病而延误病情。遇到老年患者有肾脏损害的同时还有骨骼疼痛或与肾功能不全并不平行的贫血时(肾性贫血与肾功能不全程度平行),应进行有关骨髓瘤的检查。腰痛是多发性骨髓瘤的主要症状之一,常是患者求医的主诉之一,可能选择普外科,骨科就诊。常被误诊为腰肌劳损,腰椎结核,骨质疏松等疾病,应注意鉴别,此外还应与反应性浆细胞增多症,意义未明的单克隆免疫球蛋白血症(MGUS)及其他产生M蛋白的疾病如慢性感染,慢性肝病,自身免疫性疾病鉴别。

 5、多发性骨髓瘤的X线检查

X射线检查在本病诊断上具有重要意义,本病的X射线表现有下述4种:①弥漫性骨质疏松:脊椎骨,肋骨,盆骨,颅骨常表现明显,也可见于四肢长骨,②溶骨性病变:呈多发性圆形或卵圆形,边缘清晰锐利似穿凿样溶骨性病变是本病的典型X射线征象,常见于颅骨,盆骨,肋骨,脊椎骨,偶见于四肢骨骼,③病理性骨折:最常见于下胸椎和上腰椎,多表现为压缩性骨折,其次见于肋骨,锁骨,盆骨,偶见于四肢骨骼,④骨质硬化:此种病变少见。

重视多发性骨髓瘤的筛查和早期诊断

多发性骨髓瘤(MM)是一种恶性浆细胞病,属于恶性肿瘤范畴。该病多见于中老年人,随着年龄的增长,发病率逐渐升高。在人口老龄化的今天,我们应该给予MM足够的认识和重视。

在我们身边有些人甚至包括我们自己,特别是上了年纪的人,经常有腰腿疼痛的表现。轻者自己贴贴膏药;严重的就诊骨科,诊断骨质疏松、骨质增生、椎间盘突出等等,吃些中成药、做做理疗按摩而已。在我们确诊的患者中,很多人都是腰腿疼痛进行性加重,直至卧床、甚至发生骨折,查血发现贫血,才考虑到多发性骨髓瘤的可能。还有一些人,泡沫尿多年,肾功不全,有的甚至发生了肾功衰竭,反复就诊肾内科,却不知其实是多发性骨髓瘤引起的肾脏损害。临床上不乏漏诊、误诊的患者,即便是在医学飞速发展的今天,多发性骨髓瘤仍旧有相当一部分患者未能得到及时的诊断和规范的治疗。

提到多发性骨髓瘤,很多人感觉是陌生的。即便是临床医生,对该病的认知也是不断完善的过程。其实MM的发展是经历一个癌前的阶段(我们称之为MGUS)到无症状骨髓瘤(也叫SMM),最终是所谓的症状性骨髓瘤(多为Ⅲ期)。在国外,由于能早期发现MGUS和SMM阶段,患者往往能得到及时有效的控制和个体化的医学指导,病情控制得很好,生活质量好,生存期要远远高于国内。而我们临床常见的患者往往都是具备骨痛、贫血、肾损害等表现,这些往往提示病情已发展到Ⅲ期,合并器官功能损伤,生活质量极差,生存期也不及国外。

基于我们对于多发性骨髓瘤成熟的诊治经验,以及此病易误诊、漏诊、发现不及时的情况,我科开展了多发性骨髓瘤筛查的专项工作。我们的工作流程分三步:第一步是发放调查问卷(针对中老年人);第二步是对可疑患者进行血尿M蛋白鉴定的检查;第三步是将拟诊患者收住院进行骨穿等专科检查。旨在多发性骨髓瘤能够早期诊断、早期干预,延缓并发症的出现,改善生活质量,最终延长MM患者的生存。

多发性骨髓瘤支持治疗

多发性骨髓瘤(MM)是一种恶性浆细胞病,常见并发症为贫血、感染、肾功能不全和骨病。MM病人的支持治疗可降低肿瘤负荷、控制疾病并发症和改善MM的预后,有重要意义。

一.贫血

(一)机制:引起MM贫血的原因是多方面的。

①主要与骨髓瘤相关的多种细胞因子有关,如:IL-1、TNFa 、TGF-β及IFN

它们可使促红细胞生成素(EPO)产生不足及红系组细胞数量减少;②部分MM病人肾功能不全而使EPO生成不足;③骨髓瘤细胞本身也可通过影响正常的红细胞的生成引起贫血;④可通过细胞间的接触及Fas/Fas-L的相互作用诱导红系祖细胞的凋亡引起贫血;⑤其它机制包括化疗的毒副作用、铁利用障碍(功能性缺铁)、叶酸缺乏、红细胞寿命的缩短及由M蛋白引起的血浆容量的增加(稀释性贫血)等。

上述因素的综合作用使得MM病人的平均Hb~100g/L,约25%的病人低于85g/L。

(二)治疗

化疗后骨髓瘤治疗有效,贫血应该改善。如果贫血持续存在,应予红细胞输注或红系刺激因子,如EPO及其类似物。EPO皮下注射总有效率约为60%(Hb升高大于20g/L)。推荐剂量是150U/kg,每周三次,皮下注射。如疗效差可增到300U/kg,每周三次,治疗6-8周后,若Hb不升高,则视为无效。 如果Hb>140g/L,应停止EPO的治疗。如果降至120g/L以下,可重新给予EPO,剂量比以前减少25%。

在使用EPO时,应同时监测铁代谢及补充铁剂,由于红细胞生成增加,铁的需要量增加。

红细胞刺激因子其成本较高,且严重感染可能影响EPO的疗效。有必要建立一种预测标准,如测定内源性血清EPO水平,来指导临床选择合适治疗时机。

 二.中性粒细胞减少

用传统的化疗方案治疗MM,约有1/3的患者出现粒细胞减少(毒性分级>2), 伴有粒缺的患者通常有严重感染生存期缩短。

严重骨髓抑制会影响下一疗程化疗,应考虑使用G-CSF或GM-CSF,150-300ug, 每日一次,皮下注射3-5天,至白细胞恢复正常。

 三.感染

(一)感染的机制: ① 正常免疫球蛋白合成的减少及分解代谢加快,体液免疫功能抑制;②T细胞功能异常引起的细胞免疫功能缺陷(T4及NK细胞数量的减少);③中性粒细胞数量的减少及功能异常;④氮质血症。

新诊断MM在前三个月化疗过程中以及疾病进展期发生感染的危险性比平稳期高2-4倍。反复感染是骨髓瘤患者死亡的主要原因。

(二)感染的部位

1细菌感染:肺部感染占50%,致病菌主要为肺炎链球菌、金黄色葡萄球菌和流感嗜血杆菌。泌尿系感染占30%,女性多发,致病菌主要为大肠杆菌,假单胞及克雷伯菌属。

2病毒感染:常见,其中带状庖疹占到10%,巨细胞病毒感染多见于MM及非何杰金氏淋巴瘤移植后。

(三)感染的治疗

中性粒细胞减少伴有发热的病人,应住院治疗并依据经验性治疗静脉给予广谱抗生素,但应尽量避免使用肾毒性药物,尤其是氨基糖苷类抗生素。

对于中性粒细胞不低的感染患者,给予肾毒性较低的口服抗生素即可。

(四)感染的预防

1肺炎疫苗的使用:低毒、价廉并可能对一些患者有益,因此可建议使用。

2 流感疫苗的使用:因有争议而受到影响。

3 其他疫苗:异基因及自体干细胞移植的病人,应在移植后的6-12个月内(免疫重建)注射破伤风、白喉以及灭活的脊髓灰质炎疫苗。

4静脉注射丙种球蛋白:由于其价格较贵,仅限于那些IgG较低、反复感染及对肺炎疫苗反应较差病人。

 四.肾功能不全

(一)机制:

主要是由于轻链的沉积、高钙血症、淀粉样变、浆细胞的肾侵润、高尿酸血症、脱水和肾毒性药物的使用。

肾功能不全是MM最重要的不良预后因素之一,大约30%的MM患者在诊断时血清肌苷已>2mg/dL。

(二)治疗

约50%的中度肾功能损害病人,经过水化、化疗、利尿药及治疗高尿酸血症等的治疗后其肾功能损害可逆转。

中度肾功能不全病人的化疗,应考虑使用VAD等方案(不需要根据肾功能进行调整的剂量)。应尽量避免使用肾毒性药物如氨基糖苷类抗生素、静脉用造影剂。

严重肾功能衰竭的病人中(占2-10%),透析与化疗同时进行,可使一部分患者的肾功能得到改善,透析勿需持续进行。但大部分严重肾功能不全的病人需长期透析维持。

对于肾功能不全患者年龄小于70岁,生活评分>2分,Hb>90g/L及血肌苷

多发性骨髓瘤骨病及其治疗对策

多发性骨髓瘤(MM)是以骨髓微环境中浆细胞恶性增殖为特征的B细胞恶性肿瘤,伴有骨基质和骨小梁大量破坏,形成溶骨性骨质破坏——即骨髓瘤骨病,引起骨痛、病理性骨折、截瘫和高钙血症,偶尔引起神经压迫综合症,严重影响患者的生存质量。

一.发生率:

MM发生率在美国为3-4/10万人,每年有13,500名新发病人,黑人>白人,男:女=3:2,过去30年以400%的发生率增加,其中10%,并有异常浆细胞(骨髓瘤细胞主要为原始浆细胞或幼稚浆细胞)或组织活检证实为骨髓瘤细胞;

2.血清中出现大量单克隆免疫球蛋白(单克隆免疫球蛋白可在血清蛋白电泳的γ区或β区或α2区出现一窄底高峰,又称M蛋白):IgG>35g/L,IgA>20g/L,IgD>2.0g/L,IgE>2.0g/L,IgM>15g/L,或尿单克隆免疫球蛋白轻链(即尿本周氏蛋白)>1.0g/24h;

3.无其他原因的溶骨性病变或广泛骨质疏松。

对于有条件的医院应进一步作下列检查:

(1)免疫分型:用患者骨髓进行检查,CD10、CD19、 CD20等B细胞标记单抗、 CD38 、CD138浆细胞标记单抗表达增高。

(2)细胞遗传学检查:多表现为14q+、del(14)、t(11;14);

(3)β2微球蛋白:血或尿中均可升高,为预后不良的因素。特别是血的含量,不受肾功能的影响。

鉴别诊断:

1.扭伤:多有外伤史,软组织有压痛,X线检查无异常。

2.骨质疏松、骨折:有相应的X线表现,但对于中老年患者严重骨质疏松或反复发生骨折的,应警惕骨髓瘤骨病。注意查血免疫球蛋白和血清蛋白电泳等以早期明确诊断。

3骨结核:部分患者可因低热、骨痛误诊为骨结核、骨肿瘤等,手术后骨活检证实为骨髓瘤骨病。

4骨转移癌等疾病:多伴成骨形成,溶骨性缺损周围有骨密度增加,且血清碱性磷酸酶明显升高。

五.骨髓瘤骨病的检查手段:

1 X线检查:在本病诊断中具有重要意义。阳性病变部位主要在颅骨、骨盆、肋骨、脊椎骨,也可见于四肢骨。典型表现为以下三种:①穿凿样溶骨性病变,为多发性类圆形透亮区,为本病的特殊X线表现。以颅骨、骨盆最易发现。②弥漫性骨质疏松。③病理性骨折,最常见于下胸椎及上腰椎,也见于肋骨等处。

2 MRI:可先于X线几月发现骨骼病变。对X线疑似病例可行核磁共振检查以明确溶骨性病变的部位。

3 PET:有利于判断病灶的范围及是否活动。

六.骨髓瘤骨病的治疗对策:

1 无脊柱溶骨性病变者可适当活动,防止骨质脱钙;有脊柱病变者应限制活动量,以免发生压缩性骨折。避免危险的生活方式,如攀登、在冰上或浴室滑倒。

2 化疗或干细胞移植

3.纠正骨痛和高钙——双磷酸盐的应用:

治疗骨髓瘤骨病最好的途径是治疗MM并控制高钙。双磷酸盐可起到这双重作用。打破MMC与OC的恶性循环。

双磷酸盐为内源性焦磷酸盐的类似物,以一碳原子取代了焦磷酸盐中心的氧原子。这种结构可抵御水解,且其中含羟基的链与钙和骨盐有高亲和力。故双磷酸盐对骨有亲和力,应用于体内后,首先进入骨吸收部位,一旦沉积于骨表面,即被OC吸收。

双磷酸盐的作用:

(1) A. 与骨结合,直接抑制骨吸收;B. 改变骨基质的活性,影响其对OC的激活;C. 抑制破骨细胞活性,使其波状缘消失,抑制机动蛋白合成,抑制溶酶体酶等酶的活性,干扰OC对骨的吸附和重吸收;D. 抑制 MMP-1的分泌及骨基质的降解;E.缓解MM相关的疼痛,提高生活质量。

(2)抗MM作用:A. 减少IL-6、TNF的含量;B. 促进MMC 凋亡;C. 直接抑制MMC的生长;D. 通过T细胞激活抗MM的免疫反应;E. 抗血管新生作用;F. 动物模型中已显示出抗MM效应。

双磷酸盐的用法:

帕米磷酸盐(pamidronate)90 mg/次静脉点滴至少6小时,一月一次。肾功能不全者适当减量。或脞来磷酸(zoledronate)4mg/次静脉点滴至少15分钟, 脞来磷酸的功效为帕米磷酸盐的100倍。

最好在化疗间歇应用。注意补钙和维生素特别是VitD3。饮用橘汁或咖啡可降低疗效。

疗程:无确切疗程。应持续应用,除非患者不能耐受。

双磷酸盐可明显缓解患者的骨痛,减少骨折的发生,但对患者的长期生存无延长。

孤立浆细胞瘤、髓外浆细胞瘤或惰性骨髓瘤不推荐使用双磷酸盐。

4 止痛:痛剧时可给予吗啡类药物。

5 骨折整形:如给予脊椎成型术,防止形成截瘫。

6 局部放疗:主要用于孤立浆细胞瘤或髓外浆细胞瘤。

7 治疗MM骨病的新药:

抗RANKL疗法:如AMGN0007(RANK-FC融合蛋白)、OPG类似物、抗MMP疗法和抗IL-6抗体等均已投入临床实验。将为骨髓瘤骨病患者带来新的福音。

多发性骨髓瘤

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